近年來(lái)，我國(guó)異基因造血干細(xì)胞移植平均年增長(zhǎng)率達(dá)10％，2023年我國(guó)216家醫(yī)療單位完成異基因造血干細(xì)胞移植共14,952例，位居全球第一。異基因造血干細(xì)胞移植作為當(dāng)前惡性血液病的潛在治愈手段，為諸多惡性血液病患者打開(kāi)了“長(zhǎng)生存的第一扇門(mén)”。

盡管中國(guó)異基因造血干細(xì)胞移植數(shù)量增長(zhǎng)，技術(shù)日趨成熟，但仍面臨諸多未盡之需。隨著移植后長(zhǎng)期生存患者數(shù)劇增的情況，當(dāng)前我國(guó)血液科醫(yī)生對(duì)于移植后并發(fā)癥識(shí)別和應(yīng)對(duì)能力有限，患者也缺乏長(zhǎng)期管理和定期隨訪的意識(shí)等，加之患者分散在全國(guó)各地，不同地區(qū)移植中心發(fā)展差異大，多種綜合因素致使患者移植后的生活質(zhì)量和遠(yuǎn)期生存有待進(jìn)一步提升。因此，整體的規(guī)范化發(fā)展勢(shì)在必行。

近日，造血干細(xì)胞移植術(shù)后隨訪規(guī)范化管理項(xiàng)目正式啟動(dòng)。國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“近年來(lái)，我國(guó)異基因造血干細(xì)胞移植快速增長(zhǎng)，手術(shù)量已經(jīng)位居全球第一。無(wú)論從體量還是行業(yè)發(fā)展，中國(guó)在這一領(lǐng)域已逐步領(lǐng)跑全球。目前在造血干細(xì)胞移植‘術(shù)后隨訪’這一核心環(huán)節(jié)仍然存在許多未盡之需，只有實(shí)現(xiàn)術(shù)前、術(shù)中、術(shù)后全鏈路規(guī)范化，才能推動(dòng)中國(guó)造血干細(xì)胞移植高質(zhì)量發(fā)展。”

慢性移植物抗宿主病作為異基因造血干細(xì)胞移植后的主要并發(fā)癥之一，發(fā)生率達(dá)30%-70%，是異基因造血干細(xì)胞移植2年以上晚期非復(fù)發(fā)性死亡的首要原因。吳德沛教授指出：“慢性移植物抗宿主病的發(fā)生可以分為三個(gè)階段：第一階段為早期炎癥，第二階段為炎癥引發(fā)的免疫失調(diào)，最終促進(jìn)第三階段組織纖維化。纖維化是慢性移植物抗宿主病典型的病理特征，也是臨床治療的長(zhǎng)期難點(diǎn)。慢性移植物抗宿主病的治療目標(biāo)一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)，進(jìn)而有效預(yù)防、減少纖維化，另一方面對(duì)于纖維化的器官，要能夠直接作用進(jìn)行逆轉(zhuǎn)。因此，免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉(zhuǎn)纖維化是治療目標(biāo)的核心。在治療中我們需要針對(duì)兩大痛點(diǎn)著力，一是針對(duì)早期癥狀不明顯易漏診、誤診情況應(yīng)加大規(guī)范化力度，實(shí)現(xiàn)早診早治；二是針對(duì)患者在接受一線治療標(biāo)準(zhǔn)方案后，仍超過(guò)70%的可能需要二線及以上治療，也需要盡早圍繞核心目標(biāo)，針對(duì)纖維化難點(diǎn)使用創(chuàng)新療法進(jìn)行干預(yù)。”（作者：邱宇）