冰桶另一面:中國罕見病兒童治療難 缺救命政策
2014-08-25 09:35:06 來源:網(wǎng)易親子綜合

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治療“漸凍人”的藥品。國內(nèi)各地的醫(yī)保逐漸納入部分“孤兒病”藥物,但實(shí)際上缺陷不少。(CFP 資料)

全稱“ALS冰桶挑戰(zhàn)賽”的公益活動燒到了中國,這項(xiàng)本意是為“肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥”患者募捐的活動,逐漸演變成了一場“秀”。

拋開民間活動能籌得多少款項(xiàng)不論,筆者想多說一句,與國外罕見病治療相比,中國在政策支持上差太多。

罕見病定義與國內(nèi)外藥物現(xiàn)狀

又稱“孤兒病” 國內(nèi)尚無明確定義

探討之前,先確認(rèn)一下何謂“罕見病”。

所謂罕見病,又稱“孤兒病”,是指盛行率低、少見的疾病,用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品則被稱為“孤兒藥”。

中國目前尚未對其作出確切定義,而世界衛(wèi)生組織對罕見病的定義是,患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)0.65%~1%的疾病。

罕見病藥物用藥人群稀少,很難用大用量來分?jǐn)偝杀?,而這類藥物開發(fā)的投入成本又不亞于腫瘤藥,所以如何讓企業(yè)有所收益,是政策必須考慮的。

國外罕見病藥物法規(guī)相對較完整

美國在1983年通過了著名的《孤兒藥法案》,其規(guī)定,藥企開發(fā)罕見病用藥可快速審批,獲得7年獨(dú)家銷售權(quán),臨床試驗(yàn)費(fèi)50%可抵減稅額;同時(shí),美國政府為“孤兒藥”設(shè)立專門補(bǔ)助和研究基金。

上述法案實(shí)施前,美國僅有不足10種罕見病藥物上市,而到了2012年,美國食品與藥物監(jiān)督管理局(FDA)登記的罕見病藥物已達(dá)452種。

2000年,歐盟也推出了孤兒藥的相關(guān)法規(guī)。

中國“孤兒藥”依賴進(jìn)口 且大多未在國內(nèi)注冊

中國的問題來了。雖然中國國內(nèi)的《藥品注冊特殊審批程序?qū)嵤┺k法》規(guī)定,對罕見病藥物注冊申請實(shí)行特殊審批;醫(yī)藥工業(yè)“十二五”發(fā)展規(guī)劃也鼓勵罕見病的新產(chǎn)品研發(fā)及生產(chǎn)。

但一切都很寬泛,配套制度并沒有出爐,如在上市審批注冊、稅收和基金資助等方面給予罕用藥相應(yīng)的鼓勵政策,對急需罕用藥設(shè)立綠色通道快速審批等。

眼下的情況是,中國罕見病患者所使用藥品基本來自進(jìn)口;很多國外已上市的孤兒藥,也還未在國內(nèi)完成注冊。

具體以白血?。ň幾ⅲ河捎诎l(fā)病率等原因,白血病有時(shí)已不再認(rèn)為是罕見?。槔?983年到2009年在美國上市的20種白血病用藥中,只有11種在中國上市,平均上市時(shí)間比美國晚了6.6年。

昂貴藥價(jià)患者難承擔(dān) 急需國家政策幫助

“孤兒藥”價(jià)格昂貴 患者難承擔(dān)

除了藥品來源的問題,患者的承擔(dān)能力是另一問題。雖然擁有孤兒藥的藥企會在研發(fā)投入和市場接受度方面找平衡,但最終的藥物定價(jià)也可謂高昂。

舉個例子,治療戈謝?。ㄏ鄬ΤR姡环N染色體隱性遺傳性疾?。┑闹饕幬锸琴愔Z菲Cerezyme(“思而贊”)。

在美國,治療這一“孤兒病”,光藥物花費(fèi)就要超過20萬美元,而在中國國內(nèi),每年藥物等治療費(fèi)用也要超過200萬元人民幣。

美國:任何商業(yè)保險(xiǎn)公司不能拒絕罕見病患者投保

當(dāng)個人無法承擔(dān)費(fèi)用之時(shí),只能寄希望于保險(xiǎn)了。

前述美國《孤兒藥法案》規(guī)定,任何商業(yè)保險(xiǎn)公司不能拒絕罕見病患者的投保,罕見病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保費(fèi),就可以使用任何藥物,所有費(fèi)用由保險(xiǎn)公司承擔(dān)。

其間,政府能做的是醫(yī)保。2000年,中國臺灣就頒布了《罕見疾病防治及藥物法》,對罕見遺傳病患者使用的藥物,以及維持生命所需的特殊營養(yǎng)品費(fèi)用施行全額報(bào)銷。

日本、巴西、澳大利亞亦有相關(guān)的醫(yī)保政策。

中國:定義模糊、藥物缺乏、政策不明

中國的情況如何?有學(xué)者在國內(nèi)一次論壇上披露,2009年版國家基本藥物目錄共列入307種藥品,其中能夠用于罕見病治療的僅有3種。

中國上市的130種罕用藥中,進(jìn)入國家醫(yī)保目錄的僅有57種,其中僅10種可以全額報(bào)銷。

一家生產(chǎn)孤兒藥的外資藥企與澎湃新聞交流時(shí)說,經(jīng)過近幾年的呼吁,國內(nèi)各地的醫(yī)保已經(jīng)逐漸納入部分藥物,但實(shí)際上缺陷不少。

以上海為例,有12種疾病的用藥可以報(bào)銷50%,但剩下的50%對于一般家庭也難以承擔(dān),而且,即便報(bào)銷的部分還需要先行墊付。

現(xiàn)在看起來,由于醫(yī)保籌資水平等問題,對罕見病的大幅度覆蓋暫時(shí)難以實(shí)現(xiàn)。另外,中國國內(nèi)在推行大病醫(yī)保時(shí),也曾面臨一個“何為大病”的爭議。

至今,仍沒有官方給出一個罕見病的標(biāo)準(zhǔn)。

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